先天性成骨不全症(Osteogenesis imperfeacta)俗稱「玻璃娃娃」或者是「陶瓷娃娃」,這種遺傳性疾病的患者正如病名所稱一樣,骨骼未能發育,骨骼強度差、容易骨折。

「玻璃娃娃」共有8種類型,各有不同的症狀。但是一般而言,患者的身高發育會受到影響,而且活動能力也受到局限,大部分患者被迫依賴輪椅。

這次由台灣的長庚醫院、瑞典卡羅林斯卡醫學院以及新加坡KK醫院共同合作的案例對象是一名4歲的台灣女童。

研究的結果公布在周二(17日)出版的《幹細胞轉譯醫學Stem Cell Translational Medicine》期刊上。

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該研究計劃成員、台灣長庚醫院婦產科醫師蕭勝文向BBC中文網介紹說,這是世界第二個以子宮內移植幹細胞方式治療的案例。

女童在胎兒時期就接受了一次幹細胞移植,然後因為生長變緩而在一歲半左右的時候再次進行移植。

目前女童4歲,移植後沒有發生此種遺傳疾病常見的骨折,女童現在不但可以正常作息,還能跳舞。

蕭勝文並表示,未來將可以把孕婦的羊水幹細胞經過處理之後留存,針對某些遺傳性疾病作幹細胞自體移植。

這種療法可能還不能完全達到治療所有「玻璃娃娃」的目的,蕭勝文表示至少希望能夠改善患者的生活品質。

世界首例子宮內幹細胞移植治療先天成骨不全症的案例是在2005年,對象是一名現年10歲的女童。

當初是由瑞典卡羅林斯卡醫學院進行移植,但是患者在幼兒時期仍發生了脊柱側彎、容易骨折等症狀,因此在8歲的時候再次進行移植。

到目前為止,女童狀況良好,也是能夠跳舞,甚至參加體育活動。

-- 本文轉載自 BBC

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