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在什麼情況下，定價85萬美元的藥品會變很划算？答案是，若藥價本可賣逾100萬美元，或許會因為治療效果不如預期而退費。

Spark Therapeutics公司日前宣布，最近獲准上市的Luxturna基因療法定價85萬美元，低於外界預期。

「Luxturna」是全美第一個獲FDA核准、用於遺傳疾病的基因療法，對象為全美僅有幾千人得到的遺傳性視網膜疾病「萊伯氏先天性黑蒙症」（LCA），可透過將正常版本的基因直接注射進患者眼睛裡，促進患者身體製造對視力極為重要的蛋白質。這種遺傳性病變原本沒有治療處方，患者通常會在成人後變成全盲。Luxturna是一次性的療法，協助罕見遺傳性眼盲患者恢復視力。

在Luxturna之前，市面上最貴藥品是葛蘭素史克（GSK）生產、用於兒童罕見免疫疾病「嚴重複合型免疫缺乏症」。原本世上最貴藥品是荷蘭藥廠UniQure研發的基因治療藥物「Glybera」，價格高達100萬美元，但銷售不佳已於去年下架。

 Spark和其他藥廠已開始為其他疾病研發基因療法，包括血友病在內。但隨著基因療法出現進展，諾華（Novartis）、吉利德（Gilead）等藥廠的CAR-T免疫療法也獲FDA批准上市，不禁讓人思考一個問題：藥廠應該就其取得的科學進展收取多少費用、而社會大眾是否又負擔得起。

Spark已和保險業達成有別於傳統的付款方式，若患者用藥後視力沒有大幅改善，會退還部份款項。Spark也在等待美國主管機關核准，把藥品賣給保險商而非醫療院所、讓保險業者來分期支付款項。若能立下先例，將有機會促成法規改變，讓更多患者分期攤提藥物成本。決定採取這種計價方式對Spark而言是高風險之舉，畢竟這種罕見病患極少，而每次治療價格關係重大。

但彭博Gadfly專欄作家尼森認為，這是正確行動，反映近來美國藥品價格向下調整的趨勢，可能對製藥業帶來重大影響。問題在於，這是否是特例，還是會演變成未來基因療法的定價模式。

Spark顯然想藉此釋出善意，另一讓步動機是因Luxturna是美國核准的第一種基因療法，而先前在歐洲核可上市的基因療法銷售欠佳。若新藥訂價太高，不僅會給人不良印象，也可能面臨滯銷。

話雖如此，此藥價格仍很高，而按療效折價模式只是初具雛形，若要行之久遠，需贏得買方和藥商更多支持，政府也必須研議修改法規。可確定的是，製藥公司若固守舊的定價模式，而不思索如何順應情勢，將在商業和輿論方面付出代價。